司拉德帕在真实世界中的应用，为PBC患者带来了实实在在的疗效改善。多项临床试验和长期研究都充分证明了其有效性。
在Ⅲ期RESPONSE试验中，司拉德帕展现出了卓越的疗效。该研究共纳入193例UDCA应答不佳的PBC患者，其中128例给予司拉德帕10mg/日，65例给予安慰剂，疗程长达12个月。结果显示，司拉德帕组61.7%的患者达到主要生化应答终点，即碱性磷酸酶（ALP）<1.67×ULN且下降≥15%，同时总胆红素正常，显著优于安慰剂组的20.0%。司拉德帕组25.0%的患者ALP恢复正常，而安慰剂组为0%。在瘙痒症状改善方面，基线瘙痒评分≥4分的患者中，司拉德帕组使瘙痒评分平均下降3.2分，显著优于安慰剂组的1.7分。这一结果清晰地表明，司拉德帕能够显著改善PBC患者的生化指标和瘙痒症状。
ASSURE长期扩展研究进一步验证了司拉德帕的长期疗效。该研究纳入曾参与司拉德帕临床研究的患者，评估其长期疗效与安全性。结果显示，综合生化反应（CBR）达成率达81%，ALP正常化率达41%。这意味着在长期治疗过程中，大部分患者能够持续保持良好的生化指标，延缓疾病进展。例如，一位参与该研究的患者，在使用司拉德帕治疗2年后，ALP水平一直维持在正常范围内，且瘙痒症状得到了明显缓解，生活质量得到了显著提高。
在真实世界中，也有许多具体的案例展示了司拉德帕的疗效。一位48岁女性患者，既往接受UDCA治疗5年，但ALP水平持续在250 -
300U/L（正常值<120U/L）波动。改用司拉德帕10mg/日治疗3个月后，ALP降至145U/L，6个月后进一步降至98U/L，达到正常范围。治疗期间，其γ-谷氨酰转移酶（GGT）和丙氨酸氨基转移酶（ALT）也分别下降40%和30%，提示肝脏整体功能改善。这一案例生动地说明了司拉德帕对于UDCA应答不佳患者的显著治疗效果。
然而，司拉德帕并非适用于所有PBC患者，其使用存在一些禁忌症。失代偿性肝硬化患者禁用司拉德帕，这类患者包括出现腹水、静脉曲张出血、肝性脑病等情况。因为司拉德帕可能加重肝功能损伤风险，对于已经处于失代偿状态的患者来说，使用该药物可能会进一步恶化病情。完全性胆道梗阻患者也应避免使用司拉德帕，若怀疑存在胆道梗阻，应暂停司拉德帕治疗，并根据临床情况进行处理。此外，对司拉德帕成分过敏的患者同样禁止使用，以免引发严重的过敏反应，危及生命。
司拉德帕在原发性胆汁性胆管炎的治疗中发挥着重要作用。其显著的疗效和相对可控的安全性，为PBC患者提供了新的治疗选择。但在使用过程中，必须严格遵循用法用量，密切关注安全性问题，同时牢记禁忌症，确保患者能够安全、有效地接受治疗，从而改善生活质量，延缓疾病进展。
据悉，司拉德帕已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。
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