博舒替尼 Bosutinib 在真实世界中的治疗效果与典型病例分享

　　博舒替尼作为第二代TKI，凭借其独特的Src/Abl双靶点抑制作用，在CML治疗中展现出差异化优势。真实世界数据与典型病例分析揭示了其在耐药/不耐受患者中的临床价值。

　　真实世界疗效：从成人到儿童的全面验证

　　成人慢性期CML患者中，博舒替尼的疗效显著优于伊马替尼。一项国际多中心Ⅲ期试验显示，博舒替尼500mg/日组12个月完全细胞遗传学缓解率（CCyR）达77.2%，显著高于伊马替尼组的66.4%；主要分子学缓解率（MMR）为47.2%，亦优于对照组的36.9%。对伊马替尼耐药/不耐受患者，博舒替尼500mg/日治疗12个月的CCyR与MMR分别达54.4%与31.9%，中位PFS达25.9个月。

　　儿童患者疗效同样令人鼓舞。ITCC054/COG AAML1921试验纳入28例耐药/不耐受Ph+ CML儿童，给予博舒替尼300-400mg/m²/日治疗，中位随访23.8个月后，CCyR达92.9%，MMR达46.4%，3年总生存率（OS）为85.7%。值得注意的是，初诊儿童患者接受300mg/m²/日治疗，12个月CCyR与MMR分别达71.4%与28.6%，且生长发育未受显著影响，为儿童CML治疗提供了新选择。

　　典型病例：从耐药困境到长期缓解

　　病例1：老年耐药CML患者的生存突破

　　68岁男性，诊断为慢性期CML伴T315I突变，既往接受伊马替尼、达沙替尼治疗均因严重皮疹与腹泻停药。改用博舒替尼500mg/日联合抗组胺药后，皮疹与腹泻可控，3个月后达CCyR，6个月达MMR。治疗期间定期监测肝酶与电解质，未出现3级以上不良反应，持续缓解24个月。

　　病例2：儿童耐药患者的安全过渡

　　12岁女孩，诊断为Ph+ CML（慢性期），接受伊马替尼治疗12个月后出现严重关节痛与生长迟缓，基因检测未发现T315I突变。改用博舒替尼400mg/m²/日（最大剂量500mg/日）治疗，关节痛于2周内缓解，生长速度恢复正常。治疗6个月后达CCyR，12个月达MMR，目前持续缓解36个月，无严重不良反应。

　　安全性管理：从预防到干预的全程优化

　　博舒替尼的安全性特征使其成为耐药/不耐受患者的优选方案。胃肠道毒性（腹泻、恶心）是最常见不良反应，但通过剂量调整（如从500mg/日减至400mg/日）与对症治疗（洛哌丁胺、昂丹司琼）可显著改善。肝毒性方面，治疗前3个月每月监测ALT/AST，若升高≥3倍正常上限（ULN）且总胆红素≥2倍ULN，需永久停药；若仅ALT/AST升高，可减量并加强监测。

　　体液潴留（胸腔积液、心包积液）发生率约5%，多见于加速期/急变期患者。定期行胸部超声与心电图检查，若出现3级以上积液，需暂停用药并给予利尿剂治疗。肾毒性方面，博舒替尼可能降低估算肾小球滤过率（eGFR），治疗期间需监测血肌酐，避免联用肾毒性药物（如非甾体抗炎药）。

　　博舒替尼在真实世界中展现出卓越的疗效与可控的安全性，尤其适用于耐药/不耐受CML患者。

　　博舒替尼在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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