真性红细胞增多症是一种以红细胞过度增殖为特征的骨髓增殖性肿瘤，患者常因血液黏稠度升高面临血栓和出血风险，同时伴随头痛、皮肤瘙痒、脾肿大等典型症状。传统治疗以羟基脲和静脉放血为主，但约25%的患者会出现耐药或不耐受，导致疾病控制不佳。鲁索替尼片的获批，为这类难治性患者开辟了新路径。
鲁索替尼的作用机制针对真性红细胞增多症的核心病理——JAK2V617F突变导致JAK-STAT通路持续激活。通过双重抑制JAK1/JAK2，鲁索替尼可有效降低异常造血干细胞活性，减少红细胞生成。这种“精准打击”模式，使患者无需依赖频繁静脉放血即可控制血细胞比容，同时缓解因血液黏滞引起的微循环障碍。
在临床应用中，鲁索替尼展现出多重优势。对于羟基脲耐药患者，其可使60%以上患者达到血细胞比容控制目标，显著降低血栓事件发生率。更关键的是，鲁索替尼能同步改善患者生活质量——通过减少夜间盗汗、皮肤瘙痒等伴随症状，使患者恢复日常活动能力。英国NICE指南特别强调，鲁索替尼是唯一能同时改善真性红细胞增多症患者症状负担和疾病控制的靶向药物。
安全性管理是鲁索替尼应用的重点。治疗初期需密切监测血常规，通过阶梯式剂量调整（如从5mg每日两次起始）平衡疗效与安全性。长期随访显示，患者感染风险未显著增加，且与化疗相比，其导致继发恶性肿瘤的风险更低。这种“高效低毒”的特性，使鲁索替尼成为老年或合并症较多患者的优选方案。
从骨髓纤维化到真性红细胞增多症，鲁索替尼片通过创新机制重塑了血液肿瘤的治疗格局。其不仅为患者提供了更优的治疗选择，更推动了“个体化精准医疗”在临床中的落地，为改善血液系统疾病预后树立了新标杆。
据悉，鲁索替尼已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。
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