低级别胶质瘤（LGG）是一类侵袭性较弱的脑肿瘤，但患者仍面临复发风险和长期治疗挑战。传统治疗以手术切除为主，辅以放化疗，但往往伴随认知功能损伤等副作用。2024年，全球首款针对IDH突变型低级别胶质瘤的口服靶向药Voranigo（Vorasidenib）的获批，标志着该领域治疗模式的重大突破。
Voranigo的核心机制在于精准抑制突变型异柠檬酸脱氢酶（IDH1/IDH2）。在LGG中，约80%的病例存在IDH1或IDH2突变，导致代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）异常积累，进而引发细胞表观遗传失调和肿瘤增殖。Voranigo通过穿透血脑屏障，选择性阻断突变酶活性，降低2-HG水平，从而抑制肿瘤生长并恢复细胞正常分化。其每日一次的口服给药方式，显著提升了患者治疗的便利性。
临床实践中，Voranigo的疗效已得到多中心研究验证。在关键Ⅲ期INDIGO试验中，术后接受Voranigo治疗的患者，中位无进展生存期较安慰剂组延长一倍以上，且推迟了后续放化疗的需求。这一结果不仅延缓了疾病进展，更通过减少高强度治疗的使用，保护了患者的神经认知功能。例如，部分患者在用药后2年内未出现肿瘤进展，且日常生活能力未受明显影响。
安全性方面，Voranigo的不良反应多为轻度至中度，常见症状包括疲劳、头痛和肌肉骨骼疼痛，通过剂量调整或对症处理可有效控制。与历史治疗方案相比，其肝毒性、血液学异常等严重副作用发生率显著降低，患者耐受性良好。
目前，Voranigo已在美国、加拿大等地获批，成为2级IDH突变型星形细胞瘤和少突胶质细胞瘤的首选治疗药物。随着全球范围内更多临床研究的开展，其适应症有望扩展至儿童患者和高级别胶质瘤的辅助治疗，为更多患者提供长期生存希望。
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