司拉德帕Seladelpar为PBC患者带来新希望：疗效终点与长期用药安全性

　　原发性胆汁性胆管炎（PBC）作为一种以肝内小胆管进行性破坏为特征的自身免疫性肝病，传统治疗手段（如熊去氧胆酸UDCA）对部分患者疗效有限。司拉德帕（Seladelpar）作为全球首款选择性过氧化物酶体增殖物激活受体δ（PPARδ）激动剂，通过靶向调节胆汁酸合成、炎症及纤维化通路，为PBC患者提供了突破性治疗选择。

　　核心疗效终点：生化应答与症状改善

　　司拉德帕的临床优势体现在双重疗效终点：生化指标改善与症状缓解。在Ⅲ期RESPONSE试验中，接受司拉德帕10mg/日治疗的患者，12个月时碱性磷酸酶（ALP）水平较基线下降42.4%，且25%患者ALP恢复正常（对照组仅0%），总胆红素（TBIL）正常化率显著提升。此外，针对中重度瘙痒患者（基线瘙痒评分≥4分），司拉德帕组6个月时瘙痒评分较基线下降3.2分，显著优于对照组的1.7分，有效缓解了患者生活质量痛点。

　　长期安全性：耐受性良好，风险可控

　　司拉德帕的长期安全性数据支持其作为二线治疗的可行性。Ⅲ期试验中，治疗组与安慰剂组严重不良事件发生率相近（7.0% vs 6.2%），未发现新的安全信号。常见不良反应包括头痛、腹痛、恶心等，多为轻中度且可逆。需重点关注的是：

　　肝功能监测：治疗期间需定期检测ALT、AST及TBIL，若出现肝功能恶化或肝炎症状（如黄疸），需暂停用药并评估是否永久停药。

　　骨健康管理：治疗组骨折发生率略高于对照组（4% vs 0%），建议定期进行骨密度检测，尤其是老年患者。

　　禁忌人群：失代偿性肝硬化（如腹水、肝性脑病）、完全性胆道梗阻及对药物成分过敏者禁用。

　　司拉德帕的获批为UDCA应答不足或不耐受的PBC患者提供了有效替代方案。其通过多靶点作用机制（抑制胆汁酸合成、调节脂质代谢、抗炎纤维化），不仅延缓疾病进展，还显著改善患者生存质量。

　　据悉，司拉德帕已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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