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原发性胆汁性胆管炎的未来之星:司拉德帕的生化应答优势与潜力

时间:2025-10-15     作者:医学编辑陈筱曦   阅读

  原发性胆汁性胆管炎(PBC)是一种以肝内小胆管进行性破坏为特征的慢性自身免疫性肝病,若未及时干预,患者可能面临肝硬化、肝功能衰竭等严重后果。尽管熊去氧胆酸(UDCA)作为一线治疗药物已应用多年,但仍有约40%的患者应答不佳,亟需更有效的替代方案。司拉德帕(Seladelpar)作为一种口服强效选择性过氧化物酶体增殖物活化受体δ(PPARδ)激动剂,凭借其独特的机制和显著的临床优势,正成为PBC治疗领域的“未来之星”。

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  突破传统治疗局限:从症状缓解到疾病逆转

  传统二线药物奥贝胆酸虽能改善部分患者的生化指标,但可能加重瘙痒等不良反应,限制了长期使用。司拉德帕通过激活PPARδ受体,从三个维度阻断疾病进展:其一,抑制胆汁酸合成关键酶CYP7A1,减少胆汁酸淤积;其二,激活胆汁酸转运蛋白ABCB11,促进胆汁排泄;其三,抑制NF-κB炎症通路,减轻胆管细胞炎症和纤维化。这种“多靶点协同”作用使其不仅能显著降低碱性磷酸酶(ALP)和总胆红素(TBIL)等核心生化指标,还能实现ALP正常化,为疾病逆转提供可能。

  瘙痒缓解:直击患者核心痛点

  瘙痒是PBC患者最难以忍受的症状之一,严重时可导致失眠、抑郁甚至自杀倾向。司拉德帕在临床试验中展现出独特的瘙痒改善优势:在针对UDCA应答不佳患者的Ⅲ期研究中,10mg剂量组患者瘙痒评分平均下降3.2分,显著优于安慰剂组的1.7分。这种效果源于其不激活TGR5受体的特性,避免了传统药物因TGR5过度激活导致的瘙痒加重。

  长期获益:从实验室到真实世界

  司拉德帕的长期疗效已得到充分验证。2025年公布的ASSURE研究两年随访数据显示,持续使用10mg司拉德帕的患者中,70.3%达到综合生化应答终点,37.2%实现ALP正常化,且未发现新的安全性信号。这种持久疗效使其成为PBC患者长期管理的优选方案,尤其适用于合并代谢综合征或脂肪肝的患者。

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  据悉,司拉德帕已在全球多个国家上市,若考虑购买此药,患者可以选择前往国外就医,并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息,可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台,有着丰富的国际新药动态知识和经验,能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要,可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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