玛伐凯泰Mavacamten的精细剂量调整与心功能监测要求

　　玛伐凯泰的剂量调整需遵循“个体化、阶梯式、动态监测”原则，以平衡疗效与心功能安全。其核心逻辑是通过LVEF和LVOT压差双指标驱动剂量优化，同时结合患者耐受性制定个性化方案。

　　剂量调整的“三阶法则”

　　起始阶段：所有患者均从2.5mg/日口服开始，无需考虑进食时间。此剂量旨在降低急性心功能抑制风险，同时为后续调整提供基准。

　　递增阶段：第4、8、12周评估LVEF和Valsalva动作激发的LVOT压差。若LVEF≥55%且压差≥30mmHg，可每12周递增2.5mg，直至达到个体化维持剂量（最高15mg/日）。例如，一例基线压差77mmHg的患者，经8周治疗压差降至11mmHg，但LVEF从53%降至50%以下，此时需暂停递增并维持当前剂量。

　　维持阶段：剂量稳定后，每6个月复查超声心动图，重点监测LVEF（目标50-65%）和LVOT压差（目标<30mmHg）。若LVEF在50-55%之间或压差<30mmHg，维持当前剂量；若压差持续≥30mmHg且LVEF≥55%，可考虑进一步递增。

　　心功能监测的“双重防线”

　　LVEF监测：作为安全性核心指标，LVEF<50%需立即停药，4周后复查。若恢复至≥50%，以下调1个剂量水平重启治疗（如15mg→10mg）；若未恢复，需持续停药并评估心力衰竭风险。例如，一例患者在10mg剂量时LVEF降至48%，停药4周后恢复至52%，随后以7.5mg重启治疗并维持稳定。

　　LVOT压差监测：作为疗效核心指标，压差<20mmHg需暂停治疗，避免过度抑制心肌收缩导致心功能恶化。若压差在20-30mmHg之间且LVEF≥50%，可维持当前剂量；若压差持续≥30mmHg，需评估递增可能性。

　　特殊人群的“定制化方案”

　　代谢异常者：CYP2C19慢代谢者因药物半衰期延长，需延长评估间隔至每12周，并避免与CYP2C19抑制剂联用。

　　肝肾功能不全者：重度肝功能损害（Child-Pugh C级）患者禁用；重度肾功能不全（eGFR<30mL/min/1.73m²）患者无需调整剂量，但需密切监测电解质平衡。

　　老年患者：65岁以上患者建议从2.5mg起始，每8周评估调整，避免快速递增引发低血压或心律失常。

　　玛伐凯泰的剂量调整与监测体系体现了“精准医疗”理念，通过动态平衡疗效与安全性，为oHCM患者提供了长期、可持续的治疗选择。患者需严格遵循医嘱，定期复诊，避免自行调整剂量或停药。

　　玛伐凯泰在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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