司替戊醇（Stiripentol）作为Dravet综合征（一种罕见且难治的儿童癫痫性脑病）联合治疗的核心药物，其说明书明确标注了三大核心定位：仅限与氯巴占联用、需严格监测血药浓度、需动态调整剂量。这一药物通过增强γ-氨基丁酸（GABA）能神经传导并抑制肝酶CYP2C19/3A4，显著提升氯巴占及其活性代谢物的血药浓度，形成“1+1>2”的协同效应。
说明书强调，司替戊醇不可单独使用。临床数据显示，单药治疗Dravet综合征的缓解率不足10%，而与氯巴占联用后，71%的患者癫痫发作频率降低超50%。这一差异源于其作用机制：氯巴占作为苯二氮䓬类药物，通过激活GABA受体抑制神经元过度放电，而司替戊醇通过抑制肝酶代谢，使氯巴占的血药浓度提升2-3倍，同时直接增强GABA受体功能，形成双重抑制网络。
用药前需完成两项关键检查：血磷水平与肝肾功能评估。司替戊醇可能引发高磷血症（发生率＞70%），需通过饮食控制（每日磷酸盐摄入＜800mg）及药物干预（如磷酸盐结合剂）维持血磷＜5.5mg/dL。对于中度肝肾功能不全患者，说明书直接标注“禁用”，因其代谢产物主要经肾脏排泄，肝功能异常会显著延长药物半衰期，增加中毒风险。
说明书特别警示三大风险：嗜睡（67%）、食欲下降（46%）、中性粒细胞减少（13%）。嗜睡常与氯巴占的镇静作用叠加，导致患者日间功能受损，需将氯巴占剂量逐步减量25%-50%；食欲下降可能引发体重下降（27%），需每3个月监测生长发育指标，必要时调整丙戊酸盐等合用药剂量。中性粒细胞减少虽罕见，但可能增加感染风险，建议每6个月进行全血细胞计数检查。
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