司美替尼说明书详解：首款用于儿童NF1的MEK抑制剂

　　司美替尼（商品名：科赛优®，英文名：Selumetinib）作为全球首个获批用于儿童1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）的MEK抑制剂，为无法手术的患儿提供了突破性治疗方案。该药物由阿斯利康与默沙东联合研发，通过抑制MEK1/2蛋白活性，阻断RAS/RAF/MEK/ERK信号通路异常激活，从而抑制肿瘤细胞增殖。

　　适应症与用药人群

　　司美替尼专为2岁及以上NF1患儿设计，适用于伴有症状且无法手术的丛状神经纤维瘤。该疾病由NF1基因突变引发，导致神经纤维过度增生，可能引发疼痛、功能障碍甚至毁容。传统手术因肿瘤血供丰富、边界模糊，90%病例无法完全切除，而司美替尼通过靶向治疗可缩小瘤体体积，缓解并发症。

　　用药规范与注意事项

　　给药方式：口服胶囊，需空腹服用（餐前1小时或餐后2小时），整粒吞服，不可咀嚼或打开。推荐剂量为25mg/m²，每日两次，约每12小时一次。剂量需根据患儿体表面积（BSA）调整，例如BSA为0.70-0.89m²者，每次20mg，每日两次。

　　特殊人群调整：中度肝损伤患儿需减量至20mg/m²，每日两次；重度肝损伤者无推荐剂量。避免与强效CYP3A4抑制剂联用，若必须使用，需减少剂量。

　　监测与随访：治疗前及首年每3个月评估左心室射血分数（LVEF），出现无症状性LVEF降低需暂停用药，症状性心功能不全则永久停药。治疗期间定期进行眼科检查，监测视网膜静脉阻塞（RVO）等眼部毒性。

　　不良反应管理

　　常见不良反应包括皮疹、腹泻、恶心、呕吐及肌酸磷酸激酶（CPK）升高。皮疹需分级处理：1级使用弱效激素软膏，2级加用抗组胺药，3级需暂停用药并转诊皮肤科。腹泻应立即使用止泻药并增加补液，严重者需调整剂量。

　　司美替尼在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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