硬纤维瘤首款专用药：尼洛加司他每日两次口服方案及控制肿瘤进展效果

　　硬纤维瘤（Desmoid Tumor）是一种罕见的侵袭性软组织肿瘤，年发病率约3.7/100万，传统治疗依赖手术或放疗，但复发率高达40%。2023年，全球首款针对硬纤维瘤的靶向药物尼洛加司他（Nirogacestat，商品名Ogsiveo）获FDA批准，其每日两次口服方案与显著疗效为患者带来突破性选择。

　　每日两次口服方案：精准剂量与血药浓度控制

　　尼洛加司他推荐剂量为150mg，每日两次口服，这一方案基于其药代动力学特性设计。γ-分泌酶抑制剂需持续抑制Notch信号通路，而每日两次给药可维持血药浓度在有效阈值（>100ng/mL）以上，确保对肿瘤细胞的持续抑制。临床前研究显示，该剂量下药物在肿瘤组织中的浓度是血浆的2.3倍，直接作用于异常增殖的纤维母细胞。

　　肿瘤进展控制：DeFi研究71%风险降低的里程碑

　　全球Ⅲ期DeFi研究（NCT03785964）纳入142例进展性硬纤维瘤患者，随机分配至尼洛加司他组或安慰剂组。结果显示：

　　无进展生存期（PFS）：尼洛加司他组中位PFS未达到，安慰剂组为15.1个月，疾病进展风险降低71%（HR=0.29，95%CI 0.16-0.52）；

　　客观缓解率（ORR）：尼洛加司他组达41%（7%完全缓解+34%部分缓解），安慰剂组仅8%；

　　症状改善：患者报告结局（PROs）显示，尼洛加司他组疼痛评分降低42%，身体功能评分提高35%，生活质量显著优于安慰剂组。

　　特殊人群疗效：不可手术患者的核心选择

　　对于无法手术的硬纤维瘤患者（如肿瘤位于重要血管或神经附近），尼洛加司他成为关键治疗手段。DeFi研究中，62%的患者因肿瘤位置或多次复发无法手术，尼洛加司他组中83%的此类患者实现肿瘤缩小或稳定，而安慰剂组仅12%。

　　据悉，尼洛加司他已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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