深入解读埃拉菲布拉诺Elafibranor说明书：适应症、机制与临床定位解析

　　埃拉菲布拉诺（Elafibranor）作为全球首款双重PPARα/δ激动剂，于2024年6月获FDA加速批准，用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC），填补了近十年该领域新药的空白。其核心机制在于通过激活PPARα和PPARδ受体，精准调控肝脏脂质代谢、炎症反应及纤维化进程，形成“代谢-抗炎-抗纤维化”三重保护屏障。

　　适应症精准定位

　　埃拉菲布拉诺主要针对两类PBC患者：

　　联合治疗：对熊去氧胆酸（UDCA）应答不足的成人患者，需与UDCA联用；

　　单药治疗：无法耐受UDCA的患者，可直接使用埃拉菲布拉诺替代。

　　需严格排除失代偿性肝硬化患者（如腹水、肝性脑病），因该药在Child-Pugh B/C级患者中的安全性尚未明确。

　　作用机制深度解析

　　PPARα激活可加速脂肪酸氧化，减少肝脏脂质沉积，同时抑制胆汁酸合成酶（CYP7A1）表达，降低胆汁酸毒性；PPARδ则通过下调NF-κB等促炎因子，抑制胆管上皮细胞损伤及星状细胞活化，延缓纤维化进展。这种双重调控使埃拉菲布拉诺在降低碱性磷酸酶（ALP）水平的同时，改善患者瘙痒症状及肝功能指标。

　　临床定位与优势

　　区别于传统疗法，埃拉菲布拉诺以“靶向代谢调控”为核心，突破了单纯利胆或抗炎的局限。其Ⅲ期ELATIVE试验显示，51%患者达到生化应答（安慰剂组仅4%），且70%患者在78周维持疗效，长期安全性数据支持其作为PBC一线治疗选择。此外，该药在非酒精性脂肪性肝炎（NASH）领域的探索，进一步拓展了PPAR激动剂的应用边界。

　　埃拉菲布拉诺在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

　　免责声明：以上文章所有内容均根据公开信息查询整理发布，如有雷同或侵权请联系删除。所有关于药物的使用和副作用的信息仅供参考，并不能替代医生的专业建议。在使用前或更改任何药物治疗方案前，请务必与医生进行充分的沟通和讨论。图片来源网络，如有侵权请联系删除。