FGFR（成纤维细胞生长因子受体）突变在晚期尿路上皮癌中发生率约20%，是驱动肿瘤增殖的关键靶点。厄达替尼作为全球首款口服FGFR1-4抑制剂，通过阻断FGFR信号通路，显著改善了这类患者的生存预后。其核心疗效数据来自III期THOR研究，该研究纳入266例既往接受过抗PD-1/PD-L1治疗后进展的FGFR2/3突变晚期尿路上皮癌患者，结果显示：厄达替尼组中位总生存期（OS）达12.1个月，较化疗组的7.8个月延长4.3个月，死亡风险降低36%（HR=0.64，95%CI
0.47-0.88）；中位无进展生存期（PFS）为5.6个月，是化疗组（2.7个月）的两倍（HR=0.58，95%CI
0.44-0.78）；客观缓解率（ORR）达35.3%，远高于化疗组的8.5%（P<0.001）。
在特定亚组中，厄达替尼疗效更为突出。例如，FGFR3基因融合患者的中位OS达16.4个月，较化疗组（8.0个月）延长一倍；上尿路原发肿瘤患者的中位OS为23.3个月，显著优于膀胱原发患者的7.2个月（HR=0.34，95%CI
0.18-0.64）。此外，复发性、中危非肌层浸润性膀胱癌患者接受膀胱内靶向释放厄达替尼治疗后，完全缓解率高达90%，但该适应症尚未在中国获批。
安全性方面，厄达替尼常见不良反应包括高磷酸血症（78.5%）、口腔黏膜炎（45.9%）和掌跖红肿综合征（30.4%），但3-4级不良反应发生率仅为13.3%，显著低于化疗组的24.1%。通过剂量调整（初始8mg/日，若血磷<5.5mg/dL且耐受良好可增至9mg/日）和血磷管理（低磷饮食、磷结合剂），可有效控制不良反应。2025年1月，中国国家药监局正式批准厄达替尼用于既往接受过抗PD-1/PD-L1治疗后进展的FGFR3变异晚期尿路上皮癌患者，其疗效与全球数据一致，中国患者亚组ORR达34.1%，中位PFS为5.2个月。
据悉，厄达替尼已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。
免责声明：以上文章所有内容均根据公开信息查询整理发布，如有雷同或侵权请联系删除。所有关于药物的使用和副作用的信息仅供参考，并不能替代医生的专业建议。在使用前或更改任何药物治疗方案前，请务必与医生进行充分的沟通和讨论。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。
