儿童身高改善新选择：伏索利肽Vosoritide用药指南

　　软骨发育不全是全球最常见的侏儒症类型，其核心病理机制为成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因突变导致软骨内骨化受阻。2021年，美国FDA批准全球首款针对该疾病的靶向药物伏索利肽（Vosoritide，商品名Voxzogo），其通过模拟C型利钠肽（CNP）功能，激活钠尿肽受体B（NPR-B），拮抗FGFR3下游的RAF-1信号通路，促进软骨细胞增殖。

　　临床疗效：年化生长速度提升1.57厘米

　　一项纳入121例5-15岁患者的Ⅲ期临床试验（NCT04035811）显示，每日皮下注射15μg/kg伏索利肽的患者，52周后年化生长速度（AGV）较基线增加1.57厘米（95% CI 1.22-1.93，p<0.0001），显著优于安慰剂组。印度患者用药数据与之吻合，2025年上海新华医院通过临时进口通道完成国内首例用药后，患者6个月内身高增长2.3厘米，脊柱侧弯角度改善12°。

　　用药规范：体重精准剂量与注射技术

　　剂量计算：依据体重分梯度给药，如体重22-32kg患者每日注射0.4mg，60-89kg患者注射0.7mg。印度药房提供预装稀释剂注射器，确保剂量精确性。

　　注射操作：需在腹部或大腿皮下注射，避免同一部位连续使用。研究显示，规范注射技术可使注射部位反应发生率从32%降至15%。

　　用药时间：建议每日固定时间注射，注射前1小时内进食并饮用240-300ml液体，可降低低血压风险。印度药房附赠用药日志本，帮助患者记录血压、注射部位等数据。

　　不良反应管理：分级应对策略

　　低血压：约18%患者出现一过性血压下降，表现为头晕或疲倦。印度版说明书要求用药后平卧30分钟，若收缩压低于90mmHg需立即联系医生。

　　注射部位反应：红肿、瘀斑发生率约25%，采用冰敷联合0.1%地塞米松软膏可缩短恢复时间至2.3天。

　　关节痛：多见于用药前3个月，非甾体抗炎药（如布洛芬）可缓解症状，但需避免与伏索利肽同时使用。

　　据悉，伏索利肽已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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