ROCK2抑制剂贝舒地尔：为慢性移植物抗宿主病患者提供新的治疗方向

　　慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是异基因造血干细胞移植后的常见并发症，其复杂病理机制涉及免疫失调与纤维化进程，导致患者多器官受累且传统治疗手段有限。2021年全球首款ROCK2抑制剂贝舒地尔（Belumosudil）的获批，标志着cGVHD治疗从“经验性用药”向“机制驱动治疗”的跨越。

　　双重作用机制破解治疗困境

　　贝舒地尔通过精准抑制ROCK2信号通路，在cGVHD的炎症阶段与纤维化阶段发挥双重调控作用。在炎症阶段，贝舒地尔通过抑制STAT3磷酸化减少Th17细胞分泌IL-17、IL-21等促炎因子，同时增强STAT5磷酸化以恢复调节性T细胞（Treg）功能，重建免疫稳态。在纤维化阶段，贝舒地尔直接阻断成纤维细胞分化为肌成纤维细胞，并诱导已存在的肌成纤维细胞凋亡，减少胶原蛋白沉积。这一机制在2025年EBMT年会公布的西班牙真实世界研究中得到验证：62%的患者皮肤硬化和肺部纤维化出现逆转，且治疗12周后Treg细胞比例提升35%。

　　全球多中心研究验证疗效

　　ROCKstar研究（N=132）是贝舒地尔的核心注册试验，结果显示：接受每日200mg治疗的患者总缓解率（ORR）达77%，其中5%实现完全缓解，中位缓解持续时间（DOR）达54周，2年总生存率（OS）为89%。亚组分析显示，下消化道cGVHD患者的ORR达69%，肺部受累患者的ORR为62%。法国同情用药队列研究（N=68）进一步证实其长期疗效：中位随访46个月时，患者6个月和12个月无失败生存率（FFS）分别为89.1%和80.4%，中位OS未达到，且未报告严重不良事件。

　　中国数据支撑本土应用

　　2023年贝舒地尔在中国获批后，多项本土研究验证其疗效。中国单中心研究纳入40例中重度cGVHD患者，中位随访16周时ORR达55%，55%患者糖皮质激素用量减少，30%患者钙调磷酸酶抑制剂剂量降低。值得关注的是，10例儿童患者中40%实现症状缓解，为这一脆弱群体提供了新选择。2025年《CSCO造血干细胞移植治疗血液系统疾病指南》将其列为cGVHD二线治疗I级推荐，尤其强调其对口腔、眼部、肺部等难治性器官受累的疗效优势。

　　据悉，贝舒地尔已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

　　免责声明：以上文章所有内容均根据公开信息查询整理发布，如有雷同或侵权请联系删除。所有关于药物的使用和副作用的信息仅供参考，并不能替代医生的专业建议。在使用前或更改任何药物治疗方案前，请务必与医生进行充分的沟通和讨论。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。