来那度胺Revlimid在骨髓增生异常综合征中的疗效与安全性

　　骨髓增生异常综合征（MDS）是一组以无效造血和急性白血病转化风险为特征的克隆性造血干细胞疾病，其中5q缺失型患者因特定染色体异常对治疗反应独特。来那度胺作为免疫调节剂，通过抑制血管生成、调节免疫微环境及直接诱导肿瘤细胞凋亡，成为MDS治疗领域的重要突破。

　　疗效验证：从机制到临床的双重突破

　　针对5q缺失型MDS，美国M.D.安德森癌症中心开展的Ⅱ期临床试验纳入148例患者，结果显示来那度胺单药治疗可使67%患者摆脱输血依赖，且76%患者获得细胞遗传学缓解。进一步分析发现，缓解持续时间与TP53基因突变状态相关，野生型患者中位缓解期达3.2年。对于非5q缺失型MDS，西班牙SintraREV研究纳入40例非输血依赖性低危患者，采用低剂量来那度胺（5mg/d）治疗2年后，中位输血依赖时间较安慰剂组延长11.6个月，且63%患者出现中性粒细胞计数回升。

　　2024年ASH年会公布的Luspatercept联合来那度胺Ⅰb期试验显示，在12例非5q缺失型MDS患者中，50%获得血液学改善，其中40%实现红系反应。值得注意的是，联合方案未增加严重不良事件发生率，提示来那度胺可通过协同作用增强疗效而不显著加重毒性。

　　安全性管理：分层策略与动态监测

　　来那度胺的血液学毒性呈现剂量依赖性特征。SintraREV研究中，63%患者出现3/4级中性粒细胞减少，但通过剂量调整（从10mg/d降至5mg/d）可使92%患者继续治疗。对于血小板减少，英国NICE指南推荐基线计数<100×10⁹/L的患者起始剂量减半，并每周监测血常规。

　　非血液学毒性方面，2025年英国药品和健康产品管理局（MHRA）警示显示，来那度胺相关严重肝损伤发生率约1%，多发生于治疗前3个月。德国汉堡-埃彭多夫大学医院对217例MDS患者的回顾性分析发现，合并病毒性肝炎或使用肝毒性药物（如抗生素）的患者肝损伤风险增加3.7倍，建议此类患者治疗期间每月检测ALT/AST及胆红素。

　　特殊人群用药规范

　　肾功能不全患者需根据肌酐清除率调整剂量：当CLcr<30mL/min时，来那度胺AUC增加2.7倍，此时推荐剂量为5mg每48小时。对于老年患者（≥75岁），法国GELTAMO研究显示，采用5mg隔日给药方案可使治疗中断率从41%降至18%，且不影响输血独立率。

　　据悉，来那度胺已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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