VHL综合征患者使用贝祖替凡：长期疗效与生活质量影响

　　VHL综合征（Von Hippel-Lindau综合征）是一种罕见的遗传性肿瘤综合征，由VHL基因突变引起，患者易发肾透明细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤及视网膜血管母细胞瘤等多种肿瘤。贝祖替凡作为一种针对VHL综合征相关肿瘤的创新药物，近年来在治疗领域展现出显著疗效，并对患者的生活质量产生了积极影响。

　　长期疗效显著

　　贝祖替凡通过抑制缺氧诱导因子（HIF）-2α的活性，阻断肿瘤血管生成和代谢重编程，从而抑制肿瘤生长。在针对VHL综合征相关肾细胞癌的II期STUDY 004试验中，贝祖替凡治疗患者的客观缓解率（ORR）达49%，其中完全缓解（CR）率6%，部分缓解（PR）率43%，疾病控制率（DCR）为92%。中位无进展生存期（PFS）尚未达到，12个月PFS率高达98%，表明其长期疗效显著。此外，贝祖替凡对中枢神经系统血管母细胞瘤和视网膜病变也有效，ORR分别为63%和36%，实现了多病灶同步控制。

　　在另一项名为LITESPARK-005的3期临床试验中，贝祖替凡进一步证明了其在晚期肾细胞癌治疗中的优势。该试验入组了746名在接受PD-(L)1药物和抗VEGF药物治疗后出现疾病进展的晚期肾细胞癌患者。结果显示，贝祖替凡组的中位持续时间为7.6个月，而对照组依维莫司仅为3.9个月。此外，贝祖替凡组的12个月无进展生存率为33.7%，显著高于对照组的17.6%。在总体反应率方面，贝祖替凡组也达到了21.9%，而对照组仅为3.5%。

　　生活质量改善

　　除了显著的疗效外，贝祖替凡还对患者的生活质量产生了积极影响。由于VHL综合征患者需要长期接受治疗和监测，药物的安全性和耐受性成为关键因素。贝祖替凡在临床试验中展现出良好的安全性，常见不良反应为贫血（83%）、疲劳（52%）和头痛（32%），多为1-2级且可管理。治疗期间，患者需定期监测血常规，但无需频繁住院或接受复杂治疗，从而减少了治疗对患者日常生活的影响。

　　此外，贝祖替凡的口服给药方式也提高了患者的治疗依从性。患者可以在家中自行服药，无需频繁前往医院，这有助于减轻患者的心理负担，提高生活质量。对于需要长期管理的VHL综合征患者而言，贝祖替凡提供了一种方便、有效的治疗选择。

　　贝祖替凡在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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