骨髓增生异常综合征（MDS）是一组起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病，以髓系细胞分化及发育异常、无效造血、难治性血细胞减少和造血功能衰竭为特征，且存在高风险向急性髓系白血病转化的可能。来那度胺作为一种免疫调节药物，在MDS的治疗中扮演着重要角色，尤其是针对伴有特定染色体异常的MDS患者。
作用机制与疗效
来那度胺通过多重机制发挥抗肿瘤作用。首先，它能够增强T细胞和自然杀伤细胞（NK细胞）的活性，促进这些免疫细胞对肿瘤细胞的识别和杀伤。其次，来那度胺通过抑制血管内皮生长因子（VEGF）和基本成纤维细胞生长因子（bFGF）的表达，阻断肿瘤新生血管的生成，从而限制肿瘤的营养供应和生长空间。此外，来那度胺还能干扰肿瘤细胞的细胞周期，使其停滞在G1期或G2/M期，抑制细胞增殖。
在MDS的治疗中，来那度胺尤其适用于伴有5q染色体缺失的患者。MDS-003试验是一项针对148名5q-综合征MDS患者的关键研究，结果显示，来那度胺治疗显著提高了输血独立的比例，治疗组输血独立率高达56%，而安慰剂组仅为6%。这一结果证实了来那度胺在改善MDS患者贫血症状、减少输血依赖方面的显著疗效。
常见的不良反应包括中性粒细胞减少、血小板减少、贫血、疲劳和感染等。对于出现严重不良反应的患者，需暂停来那度胺治疗，并根据具体情况调整剂量或更换治疗方案。此外，来那度胺可能增加血栓形成的风险，尤其是与地塞米松等糖皮质激素联用时，需采取预防措施，如使用抗凝药物。
来那度胺仿制药已在孟加拉上市，如需购药，可选择出国就医。海得康专注正规海外医疗，帮助中国患者搭建海外医药桥梁！更多药品资讯，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。
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