对于3岁及以上伴有症状且无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者，司美替尼已成为国内首个且唯一获批的治疗药物。其核心机制在于抑制MEK1/2蛋白活性，阻断RAS/MAPK信号通路过度激活，从而抑制肿瘤生长。
SPRINT试验显示，司美替尼治疗3年无进展生存率达84%，显著高于自然病程组的15%；患者疼痛强度平均降低2.14分，运动功能障碍改善率超60%，生活质量显著提升。安全性方面，12个治疗周期内用药依从性超95%，常见不良反应为呕吐、血肌酸磷酸激酶升高及腹泻，多为轻中度且可逆。
尽管司美替尼疗效显著，但“最佳选择”需结合个体情况判断。对于无法手术的NF1-PN患者，司美替尼是目前唯一通过临床试验验证的系统性治疗药物，其缩小瘤体、缓解症状的效果远超传统干扰素（有效率仅5%）或伊马替尼（有效率14%）。然而，对于可手术切除的肿瘤，手术仍是首选；对于司美替尼不耐受或进展的患者，需探索联合治疗或新型靶向药物。
司美替尼仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医， “海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。
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