伊沙佐米作为首个口服蛋白酶体抑制剂，在多发性骨髓瘤（MM）治疗中表现出显著疗效。TOURMALINE-MM1研究显示，伊沙佐米联合来那度胺和地塞米松（IRd方案）可使中位PFS延长至20.6个月，较Rd方案（14.7个月）提升6个月，复发风险降低26%。中国桥接研究进一步证实，IRd方案治疗亚洲患者的中位PFS达18.7个月，且亚洲患者的高血压发生率（18%）显著低于全球人群（37%）。
针对复发/难治性MM，伊沙佐米联合泊马度胺和地塞米松的方案（IPd）可实现39%的总体缓解率，中位PFS为8.5个月。此外，伊沙佐米在老年或体弱患者中同样有效，TOURMALINE-MM3研究显示，其作为移植后维持治疗可使中位PFS延长至26.5个月，显著优于安慰剂组的14.7个月。用药便利性方面，伊沙佐米每周口服一次，无需注射，患者依从性达92%，较硼替佐米提升40%。
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