IDH突变是2级星形细胞瘤和少突胶质细胞瘤的关键驱动因素。传统治疗以手术和放化疗为主，但疗效有限。2024年，FDA批准沃拉西地尼（Vorasidenib）用于IDH1/2突变型2级胶质瘤，成为首个针对该亚型的靶向药物。
INDIGO试验是沃拉西地尼的核心研究，纳入331例术后患者，随机分配至沃拉西地尼组或安慰剂组。结果显示，沃拉西地尼组中位无进展生存期（PFS）达27.7个月，较安慰剂组延长16.6个月，疾病进展或死亡风险降低61%。此外，沃拉西地尼组至下次干预时间显著缩短，提示其可能加速疾病监测或治疗反应。
安全性方面，沃拉西地尼组3级及以上不良事件主要为可逆性转氨酶升高，通过剂量调整可控制。ASCO-SNO指南推荐，对于术后可推迟放化疗的中风险患者，沃拉西地尼是优选方案。
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