奥维西巴特（Odevixibat）作为首个获FDA批准的PFIC靶向疗法，其疗效在PEDFIC系列研究中得到系统验证。针对PFIC1/2型患者的PEDFIC
1试验显示，治疗24周后，40μg/kg和120μg/kg剂量组血清胆汁酸降幅分别达39%和45%，显著优于安慰剂组的10%（P=0.003）；瘙痒评分（PRUCISION量表）改善率分别为58%和62%，较安慰剂组的21%提升近3倍。长期扩展研究PEDFIC
2纳入119例患者，中位治疗82周后，血清胆汁酸持续下降，瘙痒评分改善率维持于60%以上，且患者睡眠质量（需帮助入睡天数从74%降至32%）和总体生活质量（PedsQL评分从57提升至73）显著提升。
亚组分析揭示，PFIC2型患者胆汁酸降幅最大（中位下降120μmol/L），而PFIC1/3型患者瘙痒改善更显著（评分下降≥1.5分）。机制上，奥维西巴特通过抑制回肠胆汁酸转运体（IBAT），减少肠肝循环中胆汁酸重吸收，直接降低肝脏毒性。2024年NASPGHAN年会公布的汇总数据显示，治疗72周后，患者疲劳评分下降1.2分，肝功能指标（ALT/AST）稳定，且未出现肝纤维化进展证据。
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