阿那格雷作为治疗血小板增多症的核心药物，通过抑制巨核细胞成熟与分化，显著降低血小板计数并改善血栓风险。一项纳入546例原发性血小板增多症患者的非对照研究显示，经阿那格雷治疗65周后，70%以上患者血小板计数降至治疗前50%或低于600×10⁹/L，且出血、凝血症状完全消失，疗效持续达4年。在慢性粒细胞性白血病合并血小板增多的患者中，阿那格雷联合羟基脲等传统治疗，可使血小板中位数从2000×10⁹/L降至343×10⁹/L，出凝血并发症完全缓解。
其疗效机制源于对巨核细胞发育的双重干预：一方面通过抑制磷酸二酯酶-3（PDE-3）活性，升高血小板内环磷酸腺苷（cAMP）水平，阻断血小板聚集与形态变化；另一方面直接破坏巨核细胞成熟过程，减少血小板生成。体外实验证实，阿那格雷可缩小巨核细胞体积并降低倍性，抑制克隆发展。
安全性方面，约25%-37%患者出现头痛、心悸、腹泻等不良反应，但多为轻度且可逆。需警惕心律失常（尤其是高剂量或联合心脏毒性药物时）及肺动脉高压风险，治疗前需评估心肺功能，治疗中定期监测心电图与肺动脉压力。长期使用可能引发短暂贫血，罕见严重过敏性肺炎或充血性心力衰竭。
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