瓦莫洛酮(Vamorolone)作为新型解离类固醇,在治疗杜氏肌营养不良症(DMD)中展现出独特优势。

2024年发表的临床研究显示,其抗炎功效与传统糖皮质激素泼尼松相当,但副作用显著降低。在针对4-7岁DMD患者的Ⅲ期试验中,2.0
mg/kg/天剂量组未出现生长迟缓现象,而泼尼松组患者平均身高增速减缓12%。此外,瓦莫洛酮组库欣样特征(如满月脸、水牛背)发生率仅为3%,远低于泼尼松组的25%。长期安全性数据进一步证实,持续治疗56周后,瓦莫洛酮组患者骨密度下降幅度较泼尼松组减少40%,且无肾上腺皮质功能不全病例报告。其机制与选择性激活糖皮质激素受体(GR)的抗炎功能、同时抑制代谢副作用相关基因表达有关,为DMD儿童提供了更安全的长期治疗方案。
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