2024年，FDA加速批准艾伏尼布（Ivosidenib）用于治疗携带IDH1突变的复发/难治性骨髓增生异常综合征（MDS），成为该领域首个靶向IDH1的精准疗法。此次获批基于Ⅲ期AGILE试验数据：在128例IDH1突变MDS患者中，艾伏尼布联合阿扎胞苷组的完全缓解率（CR）达38.9%，显著高于安慰剂组的11.1%；中位无进展生存期（PFS）延长至11.0个月（vs.
5.6个月），1年生存率提升至62.7%（vs. 45.9%）。
机制上，艾伏尼布通过抑制IDH1突变酶活性，降低2-羟基戊二酸（2-HG）水平，逆转肿瘤细胞分化阻滞。安全性方面，联合治疗组≥3级不良反应以中性粒细胞减少（58%）、血小板减少（42%）和感染（39%）为主，但未增加治疗相关死亡风险。值得注意的是，艾伏尼布单药治疗MDS的CR率仅21.6%，而联合化疗可显著提升疗效，提示其作为“基石药物”的潜力。目前，NCCN指南已将其列为IDH1突变MDS的一线治疗推荐，尤其适用于老年或无法耐受强化化疗的患者。
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