一例贝舒地尔治疗类固醇难治性cGVHD的临床观察

　　患者基本信息

　　患者男性，37岁，因急性髓系白血病接受异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后12个月出现皮肤、胃肠道慢性移植物抗宿主病（cGVHD）。移植后第6个月起，患者接受甲泼尼龙（2 mg/kg/d）联合他克莫司治疗，但皮肤苔藓样变、口腔溃疡及顽固性腹泻（每日8-10次）持续加重，NIH评分皮肤3分、胃肠道2分。

　　治疗经过

　　一线治疗失败：

　　激素联合他克莫司治疗3个月后，皮肤症状无改善，胃肠道症状加重，出现体重下降10 kg，遂停用他克莫司，甲泼尼龙逐渐减量至1 mg/kg/d，但症状仍反复。

　　贝舒地尔启动：

　　移植后第14个月启动贝舒地尔（200 mg/d）单药治疗。治疗2周后，腹泻次数减少至每日3-4次，4周后皮肤苔藓样变明显消退，口腔溃疡愈合。

　　治疗8周时，NIH评分皮肤降至1分、胃肠道降至0分，甲泼尼龙逐步减量至停用。

　　长期随访：

　　治疗16周时，患者实现完全缓解（CR），体重恢复至移植前水平。

　　治疗期间未发生严重感染或骨髓抑制，仅轻度腹泻（1级）和疲劳（1级），通过剂量调整后缓解。

　　疗效评估

　　器官特异性缓解：皮肤ORR 100%，胃肠道ORR 100%，与ROCKstar研究中皮肤ORR 92%、胃肠道ORR 69%的数据一致。

　　糖皮质激素减量：治疗12周时，甲泼尼龙剂量减少100%，显著高于传统二线治疗（如芦可替尼）的50%减量率。

　　免疫监测：治疗12周后，外周血Th17细胞比例从基线8.5%降至3.2%，Treg细胞比例从3.8%升至6.5%，提示免疫稳态重建。

　　贝舒地尔在类固醇难治性cGVHD中展现出快速起效（中位起效时间8周）和持久缓解（中位DOR 54周）的优势，尤其适用于胃肠道受累患者。其通过抑制ROCK2信号通路，同时调控炎症和纤维化进程，为传统治疗失败的患者提供了新选择。

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