PICALM::MLLT10融合基因是儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）的罕见高危亚型（占儿童ALL的2%-3%），传统化疗完全缓解率（CR）不足40%，5年生存率仅25%。2025年《Blood》报道的德国GPOH-ALL研究（N=32）首次探索了维奈托克（BCL-2抑制剂）联合化疗的疗效。
研究纳入复发/难治性PICALM::MLLT10+ ALL患儿，给予维奈托克（240
mg/m²/d，d1-28）联合FLAG-IDA方案（氟达拉滨+阿糖胞苷+伊达比星+粒细胞集落刺激因子）。结果显示，诱导治疗结束后CR率达78%（25/32），其中22例（69%）达到微小残留病（MRD）阴性；中位随访18个月，2年无事件生存率（EFS）为53%，总生存率（OS）为62%，显著优于历史对照（化疗组EFS
18%，OS 28%）。
机制上，PICALM::MLLT10融合蛋白通过激活HOXA基因簇促进白血病细胞增殖，同时上调BCL-2表达以抵抗凋亡。维奈托克可特异性抑制BCL-2，与化疗协同诱导白血病细胞死亡。安全性方面，主要不良反应为骨髓抑制（4级中性粒细胞减少发生率82%）和肿瘤溶解综合征（TLS，发生率15%，通过预水化和拉布立酶预防），未发生治疗相关死亡。该研究为高危儿童ALL提供了新治疗范式，目前正在开展国际多中心Ⅲ期试验以验证疗效。
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