儿童重型再生障碍性贫血（SAA）是一种危及生命的骨髓衰竭性疾病，传统治疗依赖异基因造血干细胞移植或免疫抑制治疗（IST），但部分患者疗效不佳。艾曲波帕联合IST为儿童SAA带来了突破性进展。
在机制上，艾曲波帕通过刺激骨髓造血干细胞增殖，增强IST对免疫异常的抑制作用，实现协同增效。安全性方面，联合治疗组的严重感染发生率与IST组相当，但克隆性演进（如MDS/AML）风险未显著增加。长期随访数据显示，联合治疗组5年生存率达高，复发率低。目前，艾曲波帕联合IST已成为儿童SAA的一线治疗方案，尤其适用于无合适供者的患者，显著改善了预后。
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