婴儿纤维肉瘤（IFS）是一种罕见的软组织肉瘤，传统化疗效果有限，但NTRK基因融合为其提供了靶向治疗机会。拉罗替尼（Larotrectinib）作为首个NTRK抑制剂，在IFS治疗中展现出惊人疗效。
长期随访数据显示，拉罗替尼治疗IFS患者的2年总生存率和无进展生存率（PFS）均高。安全性方面，拉罗替尼的3级以上不良反应发生率仅6%，主要为转氨酶升高（6%），无治疗相关死亡。拉罗替尼的疗效与患者年龄、肿瘤分期无关，甚至对化疗耐药的患者仍有效。目前，拉罗替尼已被FDA批准用于NTRK融合阳性IFS的治疗，为这一儿童罕见肿瘤提供了高效、低毒的靶向药物选择。
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