Dravet综合征是一种罕见的儿童遗传性癫痫，传统抗癫痫药物疗效有限。司替戊醇作为γ-氨基丁酸（GABA）受体增强剂，通过抑制肝细胞色素P450酶，提高其他抗癫痫药物的血药浓度，显著减少癫痫发作频率。
临床研究显示，司替戊醇辅助氯巴占和丙戊酸盐治疗，可使40%的患者癫痫持续状态频率降低，20%的患者全身强直阵挛发作减少≥50%。一项为期12年的观察性研究发现，23%的患者局灶性癫痫发作频率降低50%以上。其疗效在STICLO-France和STICLO-Italy研究中得到验证：2个月辅助治疗期间，司替戊醇组的缓解率是安慰剂组的10倍（70%
vs 7%）。
安全性方面，司替戊醇耐受性良好，常见副作用包括嗜睡、食欲减退和体重增加，但多数患者可耐受。长期随访未发现显著肝肾功能异常。司替戊醇通常作为二线治疗，推荐剂量为50mg/kg/日，分2-3次服用。其作用机制明确，疗效显著，已成为Dravet综合征辅助治疗的核心药物之一。
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