阿西米尼作为全球首款STAMP抑制剂（特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋药物），为慢性髓细胞白血病（CML）治疗带来突破性进展。其独特作用机制可克服传统酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的耐药突变，尤其对T315I突变患者疗效显著。
ASCEMBL研究显示，阿西米尼治疗既往接受过≥2种TKI的慢性期CML患者，48周主要分子学缓解（MMR）率达25.5%，显著高于博舒替尼的13.2%。在携带T315I突变的患者中，阿西米尼的MMR率高达42%，而传统TKI几乎无效。此外，阿西米尼的深度分子学缓解（MR4.5）率随治疗时间延长而提升，3年MR4.5率达38%。
安全性方面，阿西米尼的3级以上不良反应发生率为51%，显著低于博舒替尼的61%。常见不良反应包括血小板减少（20%）、肌酸磷酸激酶升高（15%）和中性粒细胞减少（12%），但心血管事件（如动脉闭塞）发生率仅2%，远低于传统TKI的10%-15%。
目前，阿西米尼已被FDA批准用于T315I突变CML及既往TKI耐药患者的二线治疗，成为精准治疗的新标杆。
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