BRAF突变在儿童低级别胶质瘤（LGG）中占比约15%-20%，传统手术和放疗常导致长期神经毒性。达拉非尼作为BRAF抑制剂，在真实世界研究中展现出对儿童BRAF突变胶质瘤的显著疗效。
一项多中心回顾性研究纳入47例BRAF
V600E突变LGG患儿，达拉非尼单药治疗的中位缓解持续时间（DoR）达28个月，ORR为53%，其中完全缓解（CR）率达17%。在不可手术或复发患儿中，中位PFS为22个月，显著优于历史对照组的化疗方案。此外，达拉非尼对视路胶质瘤（OPG）患儿的视力改善率达60%，提示其可能逆转肿瘤压迫导致的视觉损伤。
安全性方面，3级以上不良反应发生率为21%，主要包括发热（15%）、皮疹（10%）和肝功能异常（6%）。未观察到严重心脏毒性或继发性恶性肿瘤，长期用药安全性良好。值得注意的是，约10%患儿出现药物耐受，需联合曲美替尼或调整剂量以维持疗效。
目前，达拉非尼已被纳入NCCN儿童肿瘤指南，成为BRAF突变LGG的一线治疗选择。
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