中枢神经系统（CNS）白血病是急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性髓系白血病（AML）的严重并发症，传统药物因血脑屏障穿透性差而疗效受限。维奈托克作为BCL-2抑制剂，最新研究揭示其在CNS白血病中的治疗潜力。
一项多中心回顾性研究显示，维奈托克联合化疗治疗CNS白血病患者，中枢神经系统完全缓解率达68%，显著高于历史对照组的35%。机制上，维奈托克可通过抑制白血病细胞中的BCL-2蛋白，诱导细胞凋亡，且其脑脊液浓度可达血浆浓度的10%-20%，表明其能有效穿透血脑屏障。
在复发/难治性CNS ALL患者中，维奈托克联合化疗的ORR达54%，中位总生存期（OS）延长至11个月。此外，维奈托克对CNS
AML同样有效，一项II期研究显示，其联合去甲基化药物可使CNS缓解率达40%。
安全性方面，维奈托克的主要不良反应为骨髓抑制和感染，但通过剂量调整和预防性抗感染治疗可有效管理。未来，维奈托克或将成为CNS白血病治疗的新选择，尤其适用于传统治疗无效的患者。
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