2025年6月，国际顶级医学期刊《柳叶刀》发表了KOMET
III期试验结果，证实司美替尼在成人1型神经纤维瘤病（NF1）伴症状性、不可手术丛状神经纤维瘤（PN）中的疗效与安全性。该研究纳入184例患者，随机分配至司美替尼组（25mg/m²，每日两次）或安慰剂组。结果显示，司美替尼组第16周期客观缓解率（ORR）达20%，而安慰剂组仅为5%（p=0.011），肿瘤体积显著缩小。
此外，司美替尼可改善患者生活质量。基线慢性疼痛强度评分≥3分的患者中，司美替尼组第12周期疼痛评分降幅较安慰剂组更大，且镇痛药物使用减少。安全性方面，不良反应与已知特征一致，未发现新的安全性问题。
司美替尼通过抑制MEK1/2酶活性，阻断MAPK信号通路，从而减缓肿瘤生长。此前，其在儿童NF1-PN患者中的疗效已获验证，ORR达71%，3年无进展生存率为84%。KOMET试验的成功，标志着司美替尼成为首个获批用于成人NF1-PN的靶向药物，为无法手术的患者提供了新的治疗选择。
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