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艾伏尼布治疗低级别胶质瘤有效吗?最新II期研究数据

时间:2025-06-17     作者:医学编辑李可艾   阅读

  低级别胶质瘤(LGG)中约10%携带IDH1突变,传统治疗以手术和放化疗为主,但易复发。艾伏尼布作为首款IDH1抑制剂,其针对LGG的疗效在II期INDIGO研究中得到初步验证。

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  研究纳入62例复发或进展性IDH1突变LGG患者,接受艾伏尼布单药治疗(每日0.5g)。结果显示,客观缓解率(ORR)为55%,其中完全缓解(CR)率达13%,疾病控制率(DCR)为93%。中位无进展生存期(PFS)为13.8个月,显著优于历史对照组的7.2个月。在安全性方面,3级以上不良反应发生率仅为16%,最常见为高胆红素血症(8%)和QT间期延长(5%),多数可通过剂量调整控制。

  机制上,艾伏尼布通过抑制IDH1突变酶活性,减少2-羟基戊二酸(2-HG)生成,从而逆转肿瘤细胞的表观遗传异常,促进分化并抑制增殖。影像学研究显示,用药后患者肿瘤内2-HG水平显著下降,且与疗效呈正相关。

  尽管INDIGO研究样本量较小,但其结果为IDH1突变LGG患者提供了首个靶向治疗方案。未来,艾伏尼布联合放疗或免疫治疗的探索,或可进一步延长患者生存期。

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