近日，磷酸奥唑司他片正式在中国商业化上市，成为国内目前唯一获批用于治疗成人库欣综合征的口服新药，填补了该罕见病国内药物治疗的空白。
库欣综合征是一种由皮质醇过量分泌引发的罕见病，患者常伴随高血压、糖尿病、骨质疏松等并发症，死亡率较常人高4倍。此前，国内患者依赖手术或传统药物，但存在肝毒性大、疗效不稳定等问题。奥唑司他片的上市为库欣综合征患者提供了新的治疗选择。
根据全球三期临床研究数据，奥唑司他片可快速且持久地降低皮质醇水平，最长疗效维持超过4年，患者生活质量显著改善。值得注意的是，中国患者对药物敏感性更高，平均日剂量仅为欧美患者的一半，且耐受性良好。这一发现为库欣综合征的长期管理奠定了基础。
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