伐美妥司他作为全球首款EZH1/2双重抑制剂,在复发难治性外周T细胞淋巴瘤(PTCL)治疗中展现出突破性疗效。2025年最新数据显示,在119例可评估疗效的患者中,客观缓解率(ORR)达44%,其中14%实现完全缓解,中位缓解持续时间为11.9个月,中位无进展生存期为5.5个月。

不同亚型PTCL患者均能从治疗中获益。血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤(AITL)患者的ORR为54.8%,非特指型PTCL(PTCL-NOS)患者为31.7%。基因检测发现,TET2或RHOA突变患者的反应率略高于野生型患者,但差异无统计学意义。
安全性方面,伐美妥司他的常见3-4级不良事件包括血小板减少症(23.3%)、贫血(11.8%)和中性粒细胞减少症(8.4%),严重不良事件发生率为39.8%。通过剂量调整(如从200mg/日减至150mg/日或100mg/日),多数患者可耐受治疗。

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