在急性髓系白血病（AML）治疗领域，艾伏尼布（Ivosidenib）联合阿扎胞苷的方案为IDH1突变患者带来了显著生存获益。AGILE研究数据显示，该联合方案的中位总生存期（OS）达24个月，较安慰剂联合阿扎胞苷组的7.9个月延长超2倍，疾病进展或死亡风险降低56%。这一突破性疗效使该方案成为IDH1突变AML患者的一线治疗新标准。
疗效机制上，艾伏尼布通过特异性抑制突变型IDH1酶，减少致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的生成，从而逆转表观遗传学异常，促进白血病细胞分化。阿扎胞苷作为去甲基化药物，可协同增强基因表达调控，诱导肿瘤细胞凋亡。二者联合可覆盖更多IDH1突变AML患者的治疗需求，尤其适用于无法耐受强化疗的老年或体能状态较差的患者。
安全性方面，联合治疗的耐受性良好。常见不良反应包括中性粒细胞减少（63%）、血小板减少（43%）和感染（39%），但3级以上不良反应发生率与单药阿扎胞苷相当。值得注意的是，联合治疗组的分化综合征发生率仅为14%，低于单药艾伏尼布的19%，且通过早期应用糖皮质激素可有效控制。
艾伏尼布仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医， “海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。
