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恩西地平治疗骨髓增生异常综合征的临床突破与患者案例

时间:2025-05-26     作者:医学编辑李可艾   阅读

  恩西地平在骨髓增生异常综合征(MDS)治疗中展现出潜在价值。尽管其最初获批用于AML,但临床研究显示,携带IDH2突变的MDS患者使用恩西地平后,血液学指标显著改善。例如,一项I/II期临床试验中,12例IDH2突变阳性MDS患者接受恩西地平治疗后,6例实现脱离输血依赖,中位生存期延长至14个月,而传统疗法仅为6-8个月。

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  典型案例中,一位65岁女性MDS患者因去甲基化药物治疗失败,血红蛋白持续低于60g/L。改用恩西地平(100mg/日)后,第8周血红蛋白升至95g/L,血小板计数从30×10⁹/L恢复至80×10⁹/L,且未出现严重不良反应。研究指出,恩西地平可能通过抑制IDH2突变导致的2-羟基戊二酸积累,逆转DNA甲基化异常,从而改善造血功能。

  然而,恩西地平在MDS中的应用仍需谨慎。其单药治疗缓解率有限,联合去甲基化药物或低剂量化疗可能提高疗效。此外,IDH2突变在MDS患者中检出率较低(约5%-10%),需通过基因检测筛选获益人群。

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