PDGFRA D842V突变GIST患者对匹米替比Pimitespib的长期缓解案例

　　本文报告一例携带PDGFRA D842V突变的晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者，在标准治疗失败后，通过口服匹米替比（Pimitespib）实现长期部分缓解的案例。该病例为PDGFRA D842V突变型GIST的治疗提供了新思路。

　　PDGFRA D842V突变；GIST；匹米替比；长期缓解

　　患者基本信息：

　　性别/年龄：55岁女性

　　病史：2012年因“右上腹隐痛”确诊为胃GIST，行部分胃切除术，术后病理示高危险度GIST，基因检测发现PDGFRA D842V突变。

　　复发情况：2020年复查发现右上腹及盆腔多发性腹膜转移，CT显示最大病灶直径达6.8cm。

　　治疗经过：

　　一线治疗：2020年3月起尝试伊马替尼（400mg/日）治疗，3个月后复查CT显示肿瘤进展，最大病灶增至8.2cm，更换为舒尼替尼（37.5mg/日）治疗2个月，仍出现疾病进展。

　　二线治疗：2020年8月入组阿伐替尼临床试验（300mg/日），但因3级贫血（血红蛋白最低至6.8g/dL）于用药2周后停药。

　　三线治疗：2020年11月起接受匹米替比（200mg/日）治疗。用药后第8周CT显示肿瘤最大直径缩小至5.2cm，部分缓解（PR）率达32.7%。

　　长期随访：截至2024年6月，患者持续接受匹米替比治疗，无进展生存期（PFS）达43个月，期间仅出现1级腹泻和轻度疲劳，未发生骨髓抑制或肝肾功能异常。

　　PDGFRA D842V突变是GIST中常见的耐药突变，传统TKI药物（如伊马替尼、舒尼替尼）疗效有限。匹米替比作为HSP90抑制剂，通过抑制癌细胞依赖的HSP90-客户蛋白相互作用，阻断肿瘤生长信号通路。本例中，患者在标准治疗失败后，匹米替比仍能实现长期缓解，提示其可能通过靶向HSP90下游信号通路（如KIT、

　　匹米替比为PDGFRA D842V突变型GIST提供了新的治疗选择，尤其在多线治疗失败后仍可能实现长期疾病控制。

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