血栓性血小板减少性紫癜（TTP）是一种罕见且危及生命的血栓性微血管病，儿童患者尤为脆弱。卡普拉珠单抗作为iTTP的有效治疗方法，在降低全因死亡率、急性加重和难治性方面展现出显著疗效，但其对儿童患者的安全性和有效性仍需谨慎评估。
案例背景：一名7岁女孩因鼻出血不止、血小板计数骤降至4千/μL，被诊断为iTTP。在沈阳盛京医院，她接受了卡普拉珠单抗联合标准治疗（包括血浆置换和高剂量类固醇）。
治疗过程：入院后，女孩立即接受血浆置换（中位数9次交换）和高剂量类固醇治疗。卡普拉珠单抗开始治疗的中位时间为入院后6天，并持续治疗26天。治疗期间，女孩的血小板计数迅速恢复，中位4天即达到正常化，且未出现TTP加重。
疗效与安全性：在1-5年的随访中，女孩未出现严重出血或血栓形成事件，仅有一例轻微出血和局部过敏反应。尽管卡普拉珠单抗组出血率较高，但大多数事件的严重程度较轻，且可通过密切监测和及时干预控制。
本案例表明，卡普拉珠单抗在儿童iTTP患者中同样有效，且安全性可控。然而，由于儿童患者的生理特点和药物代谢差异，使用前需充分评估风险与获益，并在严密监测下进行。
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