贝祖替凡（Belzutifan）作为新型HIF-2α抑制剂，为Von
Hippel-Lindau（VHL）综合征相关肿瘤患者提供了靶向治疗新方案。
适应症：适用于治疗无需立即手术的VHL综合征相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）。VHL综合征是一种罕见遗传病，患者因VHL基因突变导致HIF-2α异常激活，进而引发多器官肿瘤。
疗效数据：在针对VHL相关RCC的II期临床试验中，贝祖替凡的客观缓解率（ORR）达49%，中位缓解持续时间（DoR）为19.5个月。对于CNS血管母细胞瘤和pNET，ORR分别为63%和83%。在晚期肾细胞癌（RCC）的III期临床试验中，贝祖替凡相比依维莫司，将中位无进展生存期（PFS）从3.9个月延长至7.6个月，12个月PFS率从17.6%提升至33.7%。
最新进展：贝祖替凡于2021年8月获美国FDA批准，2024年11月在中国上市。目前，其联合免疫检查点抑制剂或抗血管生成药物的研究正在进行中，旨在进一步提高疗效。此外，贝祖替凡在非VHL相关肿瘤（如非小细胞肺癌、胶质母细胞瘤）中的探索性研究也已启动。
安全性：常见不良反应包括贫血（83%）、乏力（67%）、头晕（36%）和恶心（30%），多为1-2级。3级以上不良反应发生率为32%，需密切监测血红蛋白水平。
贝祖替凡仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医， “海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。
