在第66届美国血液学会年会（ASH）上，国内研究团队公布了匹米替尼（ABSK021）治疗cGVHD的II期研究数据，显示其在多线治疗失败患者中展现出显著疗效与良好安全性。截至2024年11月，47例患者接受每日20mg匹米替尼治疗，整体客观缓解率（ORR）达64%，其中重度cGVHD患者占比57%，既往中位治疗线数达4种。
疗效方面，所有受累器官均观察到缓解：消化道（下消化道50%、上消化道40%）、口腔（33%）、关节/筋膜（50%）、食管（50%）等炎症主导器官改善显著，而肝脏（15%）、皮肤（23%）等纤维化主导器官同样获益。尤为突出的是肺部症状缓解，6例患者中2例肺功能指标改善（FEV1增加11%或恢复至正常水平），4例NIH肺功能评分改善，提示对闭塞性细支气管炎综合征（BOS）这一治疗难题具有突破性意义。中位起效时间仅4周，63%患者仍在持续治疗，中位缓解持续时间及无治疗失败生存期尚未达到，预示长期疗效潜力。
安全性上，匹米替尼耐受性良好，未观察到剂量限制性毒性。最常见不良反应为1级可逆性肝酶升高（AST、ALT、LDH等），可能与巨噬细胞及肝脏枯否细胞功能调节相关，而非直接器官损伤。研究未增加感染或血液肿瘤复发风险，与传统免疫抑制剂形成鲜明对比。
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