1例难治性硬纤维瘤患者使用尼洛加司他的治疗反应与随访观察

　　摘要：本文报告1例难治性硬纤维瘤患者接受尼洛加司他（Ogsiveo®）治疗后的临床反应及长期随访结果。患者为38岁女性，因腹壁硬纤维瘤多次手术复发后，接受尼洛加司他150 mg每日两次治疗，治疗12周后肿瘤体积缩小42%，疼痛评分由7分降至2分，随访24个月期间持续部分缓解（PR），仅出现1级腹泻和2级低磷血症，未发生卵巢毒性。

　　关键词：硬纤维瘤；尼洛加司他；Notch信号通路；γ-分泌酶抑制剂

　　病例资料

　　患者女性，38岁，因“腹壁硬纤维瘤术后复发3年”就诊。既往接受3次手术切除，术后6个月内均复发。病理诊断为硬纤维瘤（韧带样纤维瘤病），免疫组化显示Notch1强阳性。

　　治疗经过

　　基线评估

　　影像学：MRI示腹壁肿物最大径8.2 cm，边界不清，累及腹直肌。

　　实验室：AMH 0.8 ng/mL（女性生育期参考值1.0-4.0 ng/mL），FSH 12.5 IU/L（参考值2.8-11.3 IU/L）。

　　疼痛评分：NRS 7分（0-10分）。

　　治疗方案

　　尼洛加司他150 mg每日两次，持续治疗。

　　疗效评估

　　早期反应：治疗4周后，疼痛评分降至4分；8周后MRI示肿瘤最大径缩小至6.5 cm（体积缩小32%）。

　　中期疗效：治疗12周时，肿瘤体积缩小42%，达到部分缓解（PR），疼痛评分降至2分。

　　长期随访：治疗24个月期间，肿瘤持续PR，未出现进展或新发病灶。

　　安全性监测

　　不良反应

　　1级腹泻（每日3次稀便），通过饮食调整（低纤维饮食）和洛哌丁胺控制。

　　2级低磷血症（血磷0.6 mmol/L），予磷酸钠口服液补充后恢复正常。

　　未发生卵巢毒性（AMH、FSH在治疗期间保持稳定）。

　　实验室异常

　　AST/ALT轻度升高（最高达2.3倍正常上限），未调整剂量，2周后自行恢复。

　　本例提示尼洛加司他对Notch信号通路激活的硬纤维瘤具有显著疗效，与3期DeFi试验结果一致（ORR 41%，PFS未达到）。患者未发生卵巢毒性，可能与其年龄（38岁）和基线AMH水平较低相关。长期随访需警惕迟发性不良反应，如非黑色素瘤皮肤癌（NMSC），建议每6个月进行皮肤检查。

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