普纳替尼Ponatinib挽救性治疗T315I突变CML患者：一例多重耐药后的完全分子缓解案例

　　慢性髓性白血病（CML）是一种影响血液及骨髓的恶性肿瘤，其中T315I突变是导致患者对酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药的重要原因之一。普纳替尼（Ponatinib）作为第三代BCR-ABL TKI，对T315I突变具有高度特异性抑制作用，为多重耐药CML患者提供了新的治疗选择。本文将介绍一例T315I突变CML患者在多重耐药后，通过普纳替尼挽救性治疗获得完全分子缓解（CMR）的案例。

　　病例背景

　　患者李某，男性，45岁，确诊为CML慢性期，初始治疗采用伊马替尼。然而，在治疗过程中，患者逐渐出现耐药，先后换用达沙替尼和尼洛替尼，但均未能有效控制病情。基因检测结果显示，患者存在T315I突变，导致对现有TKI药物耐药。

　　治疗经过

　　耐药评估与方案选择

　　患者李某在多重耐药后，病情持续进展，出现脾脏肿大、白细胞升高等症状。治疗团队对患者进行了全面的耐药评估，并决定采用普纳替尼进行挽救性治疗。

　　普纳替尼治疗启动

　　2024年6月，患者李某开始接受普纳替尼治疗，初始剂量为45mg/日，口服给药。

　　疗效监测与剂量调整

　　治疗开始后，每4周进行一次全面的身体检查和血液学检查，以评估治疗效果和不良反应。

　　治疗第2个月时，患者白细胞计数明显下降，脾脏缩小，提示治疗有效。然而，患者出现了轻度的高血压和皮疹，经对症处理后症状缓解。

　　治疗第4个月时，患者达到完全血液学缓解（CHR），且BCR-ABL融合基因转录水平显著下降。考虑到患者的耐受性和疗效，治疗团队决定将普纳替尼剂量调整为30mg/日，以维持治疗效果并减少不良反应。

　　完全分子缓解（CMR）

　　治疗第6个月时，患者BCR-ABL融合基因转录水平降至检测下限以下，达到完全分子缓解（CMR）。此后，患者继续接受普纳替尼维持治疗，并定期监测病情和不良反应。

　　本例患者通过普纳替尼挽救性治疗，成功克服了T315I突变导致的多重耐药，获得了CMR。普纳替尼作为第三代BCR-ABL TKI，对T315I突变具有高度特异性抑制作用，为多重耐药CML患者提供了新的治疗选择。然而，普纳替尼也存在一定的不良反应，如高血压、皮疹等，需要在治疗过程中密切监测并及时处理。此外，剂量调整也是确保治疗效果和减少不良反应的重要手段。

　　本案例展示了普纳替尼在挽救性治疗T315I突变CML患者中的显著疗效。对于多重耐药CML患者来说，普纳替尼是一种值得考虑的治疗选择。

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