佩米替尼(Pemigatinib,商品名:达伯坦)是一种口服的选择性成纤维细胞生长因子受体(FGFR)酪氨酸激酶抑制剂,主要用于治疗携带FGFR2基因融合或重排的胆管癌患者。

药物机制
佩米替尼通过精准抑制FGFR信号通路,特别是FGFR2的活性,有效抑制肿瘤细胞的生长和扩散。FGFR2的异常表达或突变会促进癌细胞的生长和扩散,而佩米替尼能够针对这一靶点,实现精准治疗。
临床试验数据
FIGHT-202研究:这是一项针对携带FGFR2基因融合或重排的胆管癌患者的多中心、开放标签的2期临床试验。结果显示,佩米替尼的客观缓解率(ORR)达到37.0%,其中4例患者实现完全缓解(CR)。中位缓解持续时间(DOR)为8.08个月,中位无进展生存期(mPFS)为7.0个月,中位总生存期(mOS)为21.1个月。
CIBI375A201研究:在中国进行的这项2期临床试验中,佩米替尼也展现出显著的疗效。30例疗效可评价的受试者中,客观缓解率为50%,均为部分缓解(PR)。
安全性与副作用
佩米替尼的常见副作用包括高磷血症、腹泻、指甲问题、疲劳、恶心、便秘、口腔炎、腹痛、发热、关节痛和皮疹等。此外,佩米替尼还可能导致肝功能异常,包括肝酶升高、黄疸等,因此患者在治疗期间需要定期进行肝功能检查。少数患者可能出现高血压和心律失常等严重副作用,需要密切监测并及时处理。
佩米替尼作为胆管癌靶向治疗的新突破,为携带FGFR2基因融合或重排的胆管癌患者提供了新的治疗选择。其显著的临床疗效和可接受的安全性,使得佩米替尼成为这类患者的重要治疗手段。

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