普拉替尼（Pralsetinib）是一种针对RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的抑制剂，已在晚期、转移性患者中展现出抗肿瘤活性。本研究旨在评估普拉替尼在RET融合阳性NSCLC患者中的实际疗效及治疗序列的影响。
研究共纳入了41例晚期、难治性RET融合阳性NSCLC患者。基于前期1/2阶段研究的安全性和药代动力学结果，患者每日服用400毫克普拉替尼。其中，23例患者（56%）将普拉替尼作为二线治疗，15例患者（37%）作为三线及以后的治疗。
经过26.3个月的中位随访，13例患者仍在接受普拉替尼治疗。中位无进展生存期（PFS）为11.8个月（95%置信区间[CI]：9.3-15.5）。目标应答率（ORR）为68%（95%CI：50%-82%），疾病控制率（DCR）为89%（95%CI：75%-97%）。随后，11例患者开始接受全身治疗作为后续疗法。
在普拉替尼治疗开始时的中位总生存期（OS）为23.8个月（95%CI：16.5-未达到）。本研究强调了普拉替尼在携带RET融合的晚期或转移性NSCLC患者中的抗肿瘤功效，尤其是在后续治疗线中给药时表现突出。
此外，我们还观察到疾病进展的侵袭性，以及化学疗法和抗血管生成剂作为初始后续疗法的频繁使用。由于重生和基因组分析不常进行，因此对耐药机制的见解有限。这些发现为RET融合阳性NSCLC患者的治疗提供了宝贵的实际应用经验。
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