晚期胃肠道神经内分泌肿瘤（GEP-NENs）是一组难以治愈的癌症。仑伐替尼Lenvatinib是一种口服多重激酶抑制剂，在II期临床试验中已显示出对胃肠道神经内分泌肿瘤的活性，但尚未进行验证性的III期研究。为了调查仑伐替尼在晚期胃肠道神经内分泌肿瘤患者中的实际使用情况，我们回顾性地分析了来自加拿大两个学术中心的无法切除的神经内分泌肿瘤（NENs）成年患者的数据，这些患者接受了仑伐替尼作为姑息治疗。
我们分析了整个队列的无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）以及临床医生对最佳治疗反应的评估。共有33例患者入组，其中大多数为G1/G2级（78.8%），且均为转移性肿瘤。胰腺是最常见的原发部位（n=16，48.5%），其次是小肠（n=12，36.4%）。患者之前接受的全身治疗线数中位数为2（范围1-5）。仑伐替尼的初始剂量中位数为12mg（范围4-24mg），最大剂量中位数也为12mg（范围8-24mg），而实际用药过程中有患者剂量调整至8mg（范围4-24mg）。
结果显示，PFS中位数为11.9个月（95%CI：9.5-NA），OS中位数为17.5个月（95%CI：12.7-NA）。疾病负担减轻了21.9%（95%CI：11.0-38.7%），并且有87.5%（95%CI：71.9-95.3%）的患者实现了疾病控制。报告的最常见副作用包括高血压（60.6%）、疲劳（39.4%）、甲状腺功能减退症（21.2%）和腹泻（18.2%）。
这项现实世界的队列研究表明，即使在低剂量下使用，仑伐替尼也显示出对神经内分泌肿瘤的活性，且活性证据与之前在高剂量下研究的结果相当。这提示仑伐替尼在晚期神经内分泌肿瘤的治疗中可能具有广泛的应用前景。
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