阿伐曲泊帕Avatrombopag是一种新批准的血小板生成素受体激动剂，目前被用作成人慢性免疫血小板减少症（ITP）的二线治疗药物。我们之前的小样本研究表明，阿伐曲泊帕Avatrombopag在儿科ITP患者中具有一定的功效和安全性。然而，大型样本和长期数据仍然缺乏。
本研究招募了至少接受4周阿伐曲泊帕Avatrombopag治疗的原发性免疫血小板减少儿童患者。共纳入94名ITP患者，中位年龄为7.43岁（四分位距（IQR）为4.82，10.80岁）。6岁以下儿童的有效剂量中位数为10毫克（IQR为10，20毫克），而18岁以下儿童（包括6岁以上）的有效剂量中位数为20毫克（IQR为20，40毫克）。
在治疗后4周和12周时，分别有72.3%（68/94）和73.4%（58/79）的患者实现了总体反应。在24周和48周的随访中，持续反应率分别为62.3%（33/53）和51.6%（16/31）。在随访期间，我们记录了出血事件、救援疗法的使用以及随之使用的其他ITP药物情况。
在安全性方面，血小板增多症（血小板计数≥400×10^9/L）是最常见的不良事件（AE），在44名儿童中共观察到97次。长期使用阿伐曲泊帕Avatrombopag治疗ITP儿童表现出快速且持续的血小板反应，以及良好的出血控制效果，且未出现明显或新的不良事件。
阿伐曲泊帕Avatrombopag对原发性免疫血小板减少儿童具有长期疗效和良好的安全性，为儿科ITP患者提供了一种新的治疗选择。
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