阿伐曲泊帕Avatrombopag是一种较新的血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),目前已获批准用于治疗慢性免疫血小板减少症(ITP,持续时间>12个月)。然而,尚无研究评估阿伐曲泊帕Avatrombopag在新诊断的ITP(持续时间<3个月)或持续性ITP(持续时间为3-12个月)患者中的安全性和有效性。我们假设阿伐曲泊帕Avatrombopag的安全性和有效性与ITP的疾病阶段无关。

为了验证这一假设,我们进行了一项多中心观察性队列研究,比较了不同疾病阶段(新诊断/持续性与慢性)的ITP成人患者在接受阿伐曲泊帕Avatrombopag治疗后的预后。研究共纳入了75例患者,其中23例为新诊断/持续性ITP患者(17.7患者年治疗),52例为慢性ITP患者(65患者年治疗)。
在接受阿伐曲泊帕Avatrombopag治疗后,91%的新诊断/持续性患者和96%的慢性患者达到了血小板反应(≥50×109/L),两组之间的差异均无统计学意义(p值分别为0.58和0.78)。两组患者在阿伐曲泊帕Avatrombopag治疗期间的平均血小板计数也相似(165×109/L,p=0.57)。
两组患者的响应持久性均较高且相似。在新诊断/持续性组中,未出现重大出血事件、血栓栓塞事件或因不良事件而停用阿伐曲泊帕Avatrombopag的情况;而在慢性组中,分别有4例、1例、1例和2例患者出现了上述情况。两组中血小板增多症(血小板≥400×10^9/L)的发生率相似。任何一组中均未发生其他与药物相关的不良事件。
阿伐曲泊帕Avatrombopag在新诊断和持续性ITP患者中安全有效,其疗效在数值上、统计学上和临床上均与接受阿伐曲泊帕Avatrombopag治疗的慢性ITP患者相似。

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