持续性血小板减少症（PT）是单倍体造血干细胞移植（Haplo-HSCT）后常见的治疗难题。我们回顾性评估了69例Haplo-HSCT后出现PT的患者接受阿伐曲泊帕（阿伐曲泊帕Avatrombopag）治疗的安全性和有效性，并探讨了基线血栓蛋白（TPO）水平是否能预测治疗反应。
总体响应（OR）定义为血小板水平提高至20×109/L，均在阿伐曲泊帕治疗结束后7天内达到，且不依赖于血小板输血。结果显示，OR和CR的发生率分别为72.5%和58.0%，中位达到时间分别为11天和29天。
ROC分析显示，阿伐曲泊帕治疗的最佳判别基线TPO水平阈值为≤1714pg/ml。多元分析进一步证实，较低的基线TPO水平（P=0.005）是阿伐曲泊帕治疗反应的重要独立预测因素。
对于对其他TPO受体激动剂（TPO-RAs）耐药的患者，9/16（56.3%）在转换为阿伐曲泊帕治疗后表现出治疗反应。阿伐曲泊帕的耐受性良好，且响应者的总生存率显著提高（79.0%
vs. 91.1%，P=0.001）。
总之，阿伐曲泊帕是Haplo-HSCT后PT的潜在安全有效治疗药物，较低的基线TPO水平预示着更好的治疗反应。
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